מושב 1 | 18:00-20:00
יום שני, 7.12.20
תוכנית המושב
דברי פתיחה
טלי קפלן, מנכ”לית עמותת צעדים קטנים
יואב קיש, סגן שר הבריאות
פט פורלונג, מייסדת, נשיאת ומנכ”לית ארגון ההורים האמריקאי PPMD
סרט: עשור של פעילות. צעדים קטנים.
משמעות הרגעים הקטנים
איכות חיים
כריסטופר מ. ג’ונס
מבוא למחקרים בדושן-בקר
מחקר
פרופ’ אנמיקה ארטסמה-רוס, מרכז רפואי אוניברסיטת ליידן
מחקרים בתחום הטיפולים הגנטיים
מנהלי המושב: פרופ’ יורם נבו וד”ר טליה דור
הסבר על אסטרטגיית הטיפול במיקרו-דיסטרופין
מחקר
ד”ר טליה דור, מנהלת מרפאת עצב-שריר, היחידה לנוירולוגיה של הילד, המרכז הרפואי הדסה.
טיפול גנטי במיקרו-דיסטרופין
מחקר
ד“ר אלכסנדר פיטר מרפי PhD ,MBChB ,MRCPCH ,מנהל רפואי, מחלקת פיתוח מוצרים בתחום מדעי המוח, חברת רוש בשיתוף חברת סרפטה
מחקר קליני בדושן (06939926-PF) של חברת פייזר
מחקר
פרופ’ יורם נבו, מנהל מרפאת עצב-שריר, מרכז שניידר לרפואת ילדים, ישראל
עדכון המחקר DMD IGNITE של חברת סוליד-ביו
מחקר
אנני גנות (מייסדת החברה ומנהלת קשרי קהילה),
יואל שניידר (מנהל טכנולוגי) וד”ר קת’רין קלרי (מנהלת רפואית)
התוכנית הבינלאומית של ג'נתון בדושן:
מחקר קליני - ביולוגיה וטיפול גנטי עתידי
מחקר
פרופ’ פרנצ’סקו מונטוני – חוקר במרכז עצב-שריר ע״ש דובוביץ,
מכון בריאות הילד, בית החולים גרייט אורמונד סטריט בלונדון