מושב 1 | 18:00-20:00

יום שני, 7.12.20

תוכנית המושב

18:00-18:15

דברי פתיחה

טלי קפלן, מנכ”לית עמותת צעדים קטנים
יואב קיש, סגן שר הבריאות
פט פורלונג, מייסדת, נשיאת ומנכ”לית ארגון ההורים האמריקאי PPMD
סרט: עשור של פעילות. צעדים קטנים.

18:15-18:35

משמעות הרגעים הקטנים

איכות חיים

כריסטופר מ. ג’ונס

18:35-18:50

מבוא למחקרים בדושן-בקר

מחקר

פרופ’ אנמיקה ארטסמה-רוס, מרכז רפואי אוניברסיטת ליידן

18:50-20:00

מחקרים בתחום הטיפולים הגנטיים

מנהלי המושב: פרופ’ יורם נבו וד”ר טליה דור

הסבר על אסטרטגיית הטיפול במיקרו-דיסטרופין

מחקר

ד”ר טליה דור, מנהלת מרפאת עצב-שריר, היחידה לנוירולוגיה של הילד, המרכז הרפואי הדסה.

טיפול גנטי במיקרו-דיסטרופין

מחקר

ד“ר אלכסנדר פיטר מרפי PhD ,MBChB ,MRCPCH ,מנהל רפואי, מחלקת פיתוח מוצרים בתחום מדעי המוח, חברת רוש בשיתוף חברת סרפטה

מחקר קליני בדושן (06939926-PF) של חברת פייזר

מחקר

פרופ’ יורם נבו, מנהל מרפאת עצב-שריר, מרכז שניידר לרפואת ילדים, ישראל

עדכון המחקר DMD IGNITE של חברת סוליד-ביו

מחקר

אנני גנות (מייסדת החברה ומנהלת קשרי קהילה),
יואל שניידר (מנהל טכנולוגי) וד”ר קת’רין קלרי (מנהלת רפואית)

התוכנית הבינלאומית של ג'נתון בדושן:
מחקר קליני - ביולוגיה וטיפול גנטי עתידי

מחקר

פרופ’ פרנצ’סקו מונטוני – חוקר במרכז עצב-שריר ע״ש דובוביץ,
מכון בריאות הילד, בית החולים גרייט אורמונד סטריט בלונדון

19:40-20:00 | פאנל שאלות ותשובות

הצהרת היעדר אחריות

עמותת צעדים קטנים מארגנת כנסים, ימי עיון, הרצאות ומפגשים מקוונים בהשתתפותם של רופאים ואנשי מקצועות הבריאות, חוקרים, נציגי רשויות, תעשייה ואחרים על מנת להציג את עבודתם ותרומתה לקהילת חולי הדושן ככלל ולמשפחות  החולים בפרט. הכנסים, ימי העיון, ההרצאות והמפגשים נועדו לצורך קבלת והחלפת מידע וידע. כל כנס, יום עיון, הרצאה או מפגש אותו מארגנת עמותת צעדים קטנים יכול לכלול הבעת עמדה, דעה, חומרים, מצגות, נתונים, תמונות, סרטים, מסמכים או כל מידע אחר (להלן- החומרים) המוצגים ומשותפים ע”י המרצה אותו הזמינה העמותה. החומרים הינם למטרות מידע בלבד. הצהרה או דעה שהובאה בכל הצגה או חומרים הינה מטעמו של המרצה בלבד ותחת אחריותו ולא באחריות עמותת צעדים קטנים. יתרה מזאת, עמותת צעדים קטנים אינה מאשרת ו/או ממליצה על כל מרצה או דעה שהוצגה בחומרי הכנס/ יום עיון/ הרצאה/ מפגש מקוון. בשום נסיבות שהן, עמותת צעדים קטנים (על כל צוות עובדיה) אינה אחראית על דיוק, איכות או מהימנות הדברים המובאים ו/או החומרים וכן על כל דבר לשון הרע, פגיעה או התנהגות שאינה חוקית שגרמה לנזק באופן ישיר או עקיף מצד המרצה.